Csodamolekulák Budapestről

Az öregedéssel együtt "csőstül" jönnek az egészségügyi bajok. A különböző időskori betegségek – Parkinson- és Alzheimer-kór, izomsorvadás, különböző daganatok - elleni gyógyszerek kifejlesztésére világszerte dollármilliárdokat fordítanak évente. Átütő sikert azonban még egyik betegség esetében sem sikerült elérni - bár tudósok százai dolgoznak a megoldáson. Lehet, hogy Budapesten találták meg a megoldást?
Szakonyi Péter, 2016. augusztus 24. szerda, 15:44

Az öregedési folyamat lassítása és egyes betegségek gyógyítása között összefüggés áll fenn. A magánbefektetők és az X-Ventures Alfa Kockázati Tőkealap alapította Velgene Biotechnologiai Kutató Kft. kutatói abból indultak ki, hogy a sejtek rendelkeznek egy olyan képességgel, hogy a számukra már nem szükséges, illetve káros anyagokat újrahasznosítsák vagy lebontsák, ez az úgynevezett autofágia (sejtek önemésztése) nevű folyamat. A sejten belül felhalmozódó káros molekulák felelősek ugyanis elsősorban az időskori betegségek - így az Alzheimer- és a Parkinson kór - kialakulásáért.

E folyamat hatékonysága az életkor előre haladtával gyengül, minek következtében a sejteken belül felszaporodnak azok a káros anyagok, amelyek felelősek a betegségek kialakulásáért. Emiatt az autofágia és az öregedés lassítása az utóbbi évtizedben egyre nagyobb szerepet kap az élettudományi kutatásokon belül. A Velgene évek óta kutatja az autofágia mechanizmusát és szabályozását azzal a céllal, hogyan lehetne megállítani a sejten belüli károsodások felhalmozódását. Kutatásaik során kiválasztottak egy fehérjét, amely gátolja a folyamatot, így működése speciális szerepet játszik a sejten belüli salakanyagok felhalmozódásában. A magyar tudósok tehát olyan hatóanyagot kerestek, amely befolyásolja az autófágiát, és ezután már "csak" azt kellett megvizsgálni, hogy a kiválasztott hatóanyag hogyan működik egyes betegségmodellekben.

A Velgene eddig három olyan molekulát talált, amelyekből idővel hatásos gyógyszer állítható elő számos időskori betegség gyógyítására. Az elmúlt években állatkísérletek igazolták a készítmények hatásosságát több központi idegrendszeri betegségnél. Rákkutatók bevonásával kimutatták továbbá, hogy az autofág aktivitás további fokozása a sejtek önmegsemmisüléséhez vezethet, vagyis alkalmas lehet a rákos betegségek kezelésére (kórosan osztódó sejtek elpusztítása). Kísérletekkel igazolták, hogy a cég egyik molekulája alkalmas lehet az egyik legagresszívabb daganattípus, a melanóma kezelésére, és ugyanez a molekula a tüdőrák-állatmodellekben is ígéretesnek tűnt.  A molekulák hatásairól és az eddigi kísérletekről már több rangos nemzetközi szaklapban megjelent cikk tudósított, és a szabadalmaztatás folyamata is elindult.

A lehetséges partnerek között a nagy multinacionális gyógyszergyártók mellett kisebb méretű, speciális gyógyszerfejlesztő vállalkozások is megjelenhetnek, amelyek az iparágban általánosnak számító több száz millió dolláros fejlesztési költségek helyett sokszor néhány tíz millió dollárból képesek eljutni az engedélyezésig. Ezt az az utóbbi években megnyílt lehetőség teszi elérhetővé, hogy az engedélyező hatóságok esetben kisebb alkategóriákra bontanak olyan betegségeket, ahol a betegség oka, lefolyása vagy tünetei érdemben indokolja. Kisebb betegcsoport kezelésére viszont sokkal kockázatosabb és siker esetében is kisebb megtérülést biztosít a gyógyszerfejlesztés.

A projekt pályázati forrással együtt eddig mintegy 460 millió forint támogatáshoz jutott - írta a korábban a Napi.hu kiadásában megjelenő A 100 leggazdagabb 2016.

HOZZÁSZÓLÁSOK